Gefinancierde onderzoeken
UPDATES WORDEN UITGEVOERD
Ride4Kids investeerde inmiddels ruim xxx miljoen euro in meerdere onderzoeken die bijdragen aan de doelstellingen van de stichting.
Hieronder worden de diverse onderzoeken genoemd.
Vervolg onderzoek Sonlicromanol (KH176) in samenwerking met Join4Energy en Tim Foundation
2022
Toegekend bedrag € 450.000
Lees meer: €450.000,- voor vervolg onderzoek Sonlicromanol
Vervolg onderzoek Sonlicromanol (KH176) in samenwerking met Join4Energy en Tim Foundation
2020
Toegekend bedrag € 300.000
Lees meer: € 300.000 voor vervolg onderzoek Sonlicromanol
Spierstamceltherapie bij patiënten met een energiestofwisselingsziekte
2019-2020
Toegekend bedrag € 25.000
Lees meer: spierstamceltherapie bij patiënten met een energiestofwisselingsziekte
Krachten bundeling – kinderen klinische studie – deelonderzoeken
2019
Toegekend bedrag € 475.000
Lees meer: kinderen klinische studie
Lees meer: totaal bedrag 2019 – (deel)onderzoeken
Betreffende fase 2b klinische studie
2018-2019
Toegekend bedrag: € 118.000
Krachten bundeling, diverse onderzoeken
2018
Toegekend bedrag: € 47.500
Lees meer: Krachten bundeling, diverse onderzoeken
Bijdrage nieuwe batch KH176
2017
Toegekend bedrag: € 100.000
Lees meer: Bijdrage nieuwe batch KH176
MNGIE – Gentherapie voor energiestofwisselingsziekten
2017
Toegekend bedrag: € 92.131
Lees meer: Gentherapie voor energiestofwisselingsziekten
Voorbereiding Fase 2 KH176 bij Kinderen
2017
Toegekend bedrag: € 110.000
Ontwikkelplan KH176 Kinderen
2016
Toegekend bedrag: € 30.000
Lees meer: Voorbereiding KH176 en ontwikkelplan kinderen
Preparations for a future clinical trial
2016
Toegekend bedrag: € 10.000
Lees meer: Preparations for a future clinical trial
KH176 – Voorbereiding Klinische Trail Fase 2 bij kinderen
2016
Prof. dr. Jan A.M. Smeitink
Teneinde de verschillende fases van het onderzoek zo snel als mogelijk te doorlopen zal parallel aan de fase 2 bij volwassenen gestart gaan worden met alle voorbereidingen voor de fase 2 bij kinderen. Dit zodat, als alles loopt zoals wij hopen dat het loopt, er in 2017 gestart kan worden met de fase 2 bij kinderen. In de fase 2 bij kinderen zal bij opnieuw een kleine groep kinderen KH176 getest gaan worden op veiligheid, verwerking door het lichaam. Verder zullen de effecten van KH176 op een verbetering van de kwaliteit van leven onderzocht worden.
Toegekend bedrag: € 150.000
Lees meer: Voorbereiding Klinische Trail Fase 2 bij kinderen
Pre-clinical hematopoietic stem cell gene therapy for MNGIE
2015-2016
Dr. I.F.M. de Coo
Mitochondriële neurogastrointestinale encefalopathie (MNGIE) is een erfelijke aandoening die de het hele lichaam aantast maar vooral, de zenuwen, spieren, darmen, en hersenen. Dit wordt veroorzaakt, doordat er een verstoorde balans van nucleosiden ontstaat doordat het enzym thymidine fosforylase niet aanwezig is. Voor deze aandoening is geen therapie voorhanden, al is geprobeerd om donor beenmergtransplantatie te doen, waarbij de afstotingsreactie kan zorgen voor ernstige complicaties. In deze studie zal onderzocht worden of beenmergstamcellen van MNGIE patiënten gecorrigeerd kunnen worden door gebruik te maken van een virus dat het correcte gen overbrengt. Dit zal de kans op afstoting minimaliseren en de effectiviteit verbeteren door hogere expressie van het correcte gen.
We verwachten dat dit onderzoek een effectieve therapie voor de behandeling van MNGIE patiënten zal opleveren, en een voorbeeldtechniek zal zijn voor andere mitochondriële en neuromusculaire aandoeningen.
Omdat de vectoren getest zijn voor hoge expressie van het gen, zal er onderzocht worden hoe veilig de gentherapie is. Daarnaast zal in de vervolg studie worden onderzocht of myelo-ablatieve conditionering kan worden vervangen door mobilisatie van stamcellen. Dit zal voor patienten met een stofwisselingsziekte een veel veiligere methode genereren om stamcellen te kunnen transplanteren.
Toegekend bedrag: € 98.106
KH176 – Klinische trail fase 1
2015
Prof. dr. Jan A.M. Smeitink
In deze klinische onderzoeksfase wordt de veiligheid van het potentiële medicijn uitvoerig getest. Deze studie kan slechts uitgevoerd worden na toestemming van de daarvoor fungerende ethische en juridische commissie. De duur van deze fase van onderzoek bedraagt plusminus 1 jaar. De verwachting is dat met de uitvoering van de studie gestart kan worden derde kwartaal, 2015.
Toegekend bedrag: € xx0.000
Regulatory Toxicology studie
2014-2015
Prof. dr. Jan A.M. Smeitink
Na de succesvolle afronding van de Exploratoire Toxicologie fase waaruit gebleken is dat er naar verwachting geen noemenswaardige bijwerkingen optreden volgt de Regulatoire Toxicologie studie.
Dit onderzoek is de laatste stap in de preklinische ontwikkeling. De Regulatoire Toxicologie studie inventariseert de mogelijke risico’s van een nieuwe chemische verbinding, die als potentieel medicijn in detail kan worden doorontwikkeld.
De regulatoire toxicologie fase is een verplichte voor-fase voor start van de zogenaamde eerste klinische trial fase; de proef op gezonde volwassenen.
Toegekend bedrag: € xx0.000
Samenvatting Exploratoire Toxicologie fase & Regulatoire Toxicologie studie
Exploratory Toxicology studie
2013
Prof. dr. Jan A.M. Smeitink
In dit onderzoek worden stoffen getest op toxicology; schadelijke effecten op het menselijk lichaam. Van de geselecteerde stoffen wordt verwacht dat ze bijdragen aan de bestrijding van (de negatieve effecten van) energiestofwisselingsziekten. Deze stap in de ontwikkeling van het medicijn is één van de stappen die nodig is om te komen tot een verantwoorde behandelmethode en medicijn.
De Exploratoire Toxicologie studie inventariseert de mogelijke risico’s van de stofjes op hoofdlijnen (theoretisch). Als deze fase goed wordt afgesloten kan de RegulatoireToxicologie studie plaatsvinden, waarin in detail de stoffen worden getest.
De exploratoire toxicologie fase is een verplichte voor-fase voor het regulatoire toxicologie onderzoek.
Toegekend bedrag: € 50.000
Gentherapie: Hematopoietic stem cell gene therapy for MNGIE
2014
Dr. I.F.M. de Coo
Mitochondriale neurogastrointestinale encefalopathie (MNGIE) is een erfelijke aandoening die de het hele lichaam aantast maar vooral de zenuwen, spieren, darmen en hersenen. Dit wordt veroorzaakt doordat het enzym thymidine fosforylase niet aanwezig is met een verstoorde balans van nucleosiden als gevolg. Voor deze aandoening is geen therapie. Wel is al geprobeerd om donor beenmergtransplantatie te doen, waarbij de afstotingsreactie kan zorgen voor ernstige complicaties. In deze studie wordt onderzocht of beenmergstamcellen van MNGIE-patiënten gecorrigeerd kunnen worden door gebruik te maken van een virus dat het correcte gen overbrengt. Dit minimaliseert de kans op afstoting en verbetert de effectiviteit door een hogere expressie van het correcte gen.
We verwachten dat dit onderzoek een effectieve therapie voor de behandeling van MNGIE-patiënten oplevert en een voorbeeldtechniek wordt voor andere mitochondriale en neuromusculaire aandoeningen.
Toegekend bedrag: € 64.000
NeMo: Zorgpad voor kinderen met Neuromusculaire en Mitochondriële aandoeningen
2014-2016
Dr. I.F.M. de Coo
Auteur: Elvira Mulder – den Hartog
Per 1 juni 2014 ben ik verpleegkundig specialist in opleiding op de afdeling Kinderneurologie in het Sophia Kinderziekenhuis. Hier hebben we een speciale poli voor kinderen met een energiestofwisselings- of spierziekte. Dankzij geld van Join4Energy kan ik op deze poli werken. Ons doel is om met een verpleegkundig specialist in dienst de diagnostiek en zorgverlening voor kinderen met een stofwisselingsziekte of spierziekte te optimaliseren. Dat houdt in dat er sneller een diagnose gesteld wordt, de behandeling sneller gestart wordt en de verschillende zorgverleners op elkaar afgestemd zijn. We streven ernaar dat we als zorgverleners laagdrempelig en eenvoudig te bereiken zijn, voor welke vraag dan ook van patiënt of familie. Daarnaast willen we voldoende tijd en aandacht besteden aan de persoonlijke situatie van iedere patiënt en zijn/haar familie. Tot slot wordt er binnen deze poli veel onderzoek gedaan naar de aandoeningen. Omdat we veel verschillende patiënten zien, hopen we door registratie en onderzoek voor de toekomst de behandelingen te kunnen verbeteren. Helaas is er nog veel onbekend, maar met elkaar streven we naar meer kennis en behandelmogelijkheden, mede door internationale contacten.
We willen Join4Energy hartelijk bedanken voor de financiële steun aan onze poli. Dit komt zeer zeker ten goede aan de patiënten die jullie zo’n warm hart toedragen.
Toegekend bedrag: € 50.000
Energy4All tbv het onderzoek van prof. Jan Smeitink
2011
Toegekend bedrag: € xx.000
Energy4All tbv het onderzoek van prof. Jan Smeitink
2010
Toegekend bedrag: € 50.000